Die Bundesregierung geht auf die Pharmaindustrie zu und bietet ihr eine Kleinigkeit an, die auf den zweiten Blick alles andere als klein ist: Medikamente gegen seltene Krankheiten sollen künftig ohne Nutzenbewertung zugelassen werden. Seltene Krankheiten sind klar definiert: Nicht mehr als fünf Patienten je 10.000 Einwohner dürfen in der EU betroffen sein, um den Status „selten“ zu erhalten. Und um diesen, jetzt plötzlich interessanten Status geht es.
Die Entwicklung, Zulassung, Prüfung und der Vertrieb von Medikamenten gegen seltene Krankheiten kostet nämlich Geld, das nur mühsam wieder verdient wird. Idealismus sollte also durchaus im Spiel sein, wenn man sich etwa um neuroendokrine Tumore im Dünndarm (NeT) kümmert. Also lassen die meisten Pharmafirmen die Finger davon. Nun aber, ohne Prüfung, wird es interessant, sich auf dem Markt der Orphan Drugs zu engagieren.
Anzeize schaffen nennt man das, was da politisch geschieht. Dass alle Patienten das Recht haben, Medikamente zu erhalten – auf Wirksamkeit geprüfte! – , geht in der Welle der Euphorie, die die Pharmabranche jetzt ergreift, und dem Stolz des Gesundheitsministeriums über einen wieder einmal großen Wurf, einfach unter. Angeregt hat man, aber nicht viel mehr, als die Phantasie der Forscher, Krankheitssymptome zu finden, die man zu Krankheiten umdefinieren und als selten einstufen könnte.
Der Begriff Orphan-Arzneimittel oder Orphan drug (von engl. orphan, „die Waise“, aus griechisch ορφανός) wurde 1983 erstmals für Arzneimittel verwendet, die für die Behandlung seltener Krankheiten eingesetzt werden. Eine genauere Bezeichnung ist „Arzneimittel für seltene Leiden“ oder – Englisch – „orphan pharmaceutical drug“ bzw. „orphan medicinal product“. Diese Medikamente sind wegen des teilweise winzigen Marktes, ihres daher geringen Umsatzes während des gesetzlichen Patentschutzes, bei gleichzeitig hohen Entwicklungskosten, für die pharmazeutische Industrie nicht interessant. (Quelle: Wikipedia)
